درمان ناشنوایی با کمک ژن درمانی

به گزارش واحد ژنتیک پایگاه اطلاع رسانی علوم آزمایشگاهی ایران، ژن درمانی به چندین کودک متولد شده با ناشنوایی ارثی اجازه شنیدن داده است. یک مطالعه، به طور قابل توجهی شنوایی را در پنج کودک از شش کودک تحت درمان در چین بازسازی کرد. روز سه شنبه، بیمارستان کودکان فیلادلفیا بهبودهای مشابهی را در پسر 11 ساله ای که در آنجا درمان شده بود، اعلام کرد. و اوایل این ماه، محققان چینی مطالعه ای را منتشر کردند که تقریباً همین موضوع را در دو کودک دیگر نشان می داد. تاکنون، درمان های تجربی تنها یک بیماری نادر را هدف قرار داده اند. اما دانشمندان می گویند درمان های مشابه روزی می تواند به بسیاری از کودکان مبتلا به انواع دیگر ناشنوایی ناشی از ژن ها کمک کند. در سراسر جهان، 34 میلیون کودک ناشنوا یا کم شنوا وجود دارند و ژن ها مسئول 60 درصد موارد هستند. ناشنوایی ارثی آخرین وضعیتی است که دانشمندان با ژن درمانی مورد هدف قرار داده اند، که قبلاً برای درمان بیماری هایی مانند بیماری سلول داسی شکل و هموفیلی شدید تأیید شده است.

کودکان مبتلا به ناشنوایی ارثی اغلب دستگاهی به نام کاشت حلزون دریافت می کنند که به آنها کمک می کند صدا را بشنوند. هیچ درمانی نمی تواند کاهش شنوایی را معکوس کند، به همین دلیل است که محققان همیشه در تلاش برای توسعه درمانی بودند. این تیم پیشرفت بیماران را در ویدئوها ثبت کردند. یکی نوزادی را نشان می دهد که قبلاً اصلاً نمی شنود، شش هفته پس از درمان در پاسخ به سخنان پزشک به عقب نگاه می کند. دیگری نشان می دهد که یک دختر کوچک 13 هفته پس از درمان، پدر، مادر، مادربزرگ، خواهر و عبارت دوستت دارم را تکرار می کند.

همه کودکانی که در این آزمایش ها شرکت کردند، وضعیتی دارند که 2 تا 8 درصد ناشنوایی ارثی را تشکیل می دهد. این به دلیل جهش در ژن مسئول پروتئین گوش داخلی به نام اتوفرلین است که به سلول های مو کمک می کند صدا را به مغز منتقل کنند. درمان یکبار مصرف، یک کپی عملکردی از آن ژن را در طی یک عمل جراحی به گوش داخلی می رساند. اکثر بچه ها در یک گوش درمان شدند، اگرچه یک کودک در مطالعه دو نفره از هر دو گوش درمان شد. این مطالعه با شش کودک در دانشگاه فودان در شانگهای به رهبری دکتر ییلای شو، که در آزمایشگاه چن آموزش دیده بود، انجام شد.

محققان این کودکان را حدود شش ماه تحت نظر گرفتند. آنها نمی دانند چرا درمان در یکی از آنها جواب نداد. اما پنج نفر دیگر که قبلا ناشنوایی کامل داشتند، اکنون می توانند یک مکالمه منظم را بشنوند و با دیگران صحبت کنند. چن تخمین می زند که آنها اکنون در سطحی حدود 60 تا 70 درصد نرمال می شنوند. درمان هیچ عارضه جانبی عمده ای نداشت. با این حال، هنوز سوالات زیادی باقی می ماند، مانند اینکه این درمان ها چقدر طول می کشد و آیا شنوایی در کودکان همچنان بهبود می یابد. همچنین، برخی از افراد ژن درمانی ناشنوایی را از نظر اخلاقی مشکل ساز می دانند. در همین حال، محققان گفتند که کار آنها رو به جلو است. و این یک مدرک واقعی است که نشان می دهد ژن درمانی کارآمد است.